Pessoas com um raro distúrbio genético do sangue na Inglaterra receberão uma nova terapia “que muda a vida” no NHS, ⚽️ o que tem sido descrito como sendo histórico.
Casgevy, que é uma terapia genética única foi aprovada para uso no ⚽️ NHS na Inglaterra freebet jak dziala pessoas vivendo com um formulário grave de talassemia.
O tratamento foi aprovado pelo Instituto Nacional de Saúde ⚽️ e Excelência freebet jak dziala Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa a possibilidade do uso deste medicamento ser elegível para cerca ⚽️ 460 pacientes atualmente vivendo com talassemia beta dependente da transfusões.
Talassemia é o nome de um grupo herdado distúrbios sanguíneos freebet jak dziala ⚽️ que muito pouca hemoglobina produz-se pelo corpo. Afeta cerca 2.300 pessoas no Reino Unido, principalmente do Mediterrâneo Ásia ou ⚽️ Oriente Médio fundo Muitas das Pessoas com talassemia beta não são esperado para viver além dos 50 anos
Casgevy trabalha editando ⚽️ um gene nas células-tronco da medula óssea de uma pessoa receptora para que o corpo produz hemoglobina funcional.
A terapia espera-se ⚽️ ser uma cura para a vida toda. Em ensaios clínicos internacionais, 93% dos pacientes com talassemia beta não precisaram de ⚽️ transfusão sanguínea por pelo menos um ano após o tratamento
Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS disse: “Este é um momento ⚽️ histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia e uma cura potencial pra quem enfrenta esse distúrbio debilitante agora ⚽️ disponível no National Health Service.
“Geralmente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares que afetam severamentefreebet jak dziala⚽️ qualidade de vida; mas essa terapia oferece às pessoas uma maneira livre disso.
"Esta é a mais recente de uma série ⚽️ revolucionárias terapias genéticas que serão garantida pelo NHS Inglaterra nos últimos cinco anos, trazendo benefícios significativos para os pacientes - ⚽️ e graças ao financiamento através do nosso Fundo Inovador Medicamentos.
Bola Owolababi, diretor do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades freebet jak dziala ⚽️ Saúde no NHS Inglaterra disse: “Este é um passo incrivelmente emocionante para o tratamento da talassemia e pode mudar drasticamente ⚽️ a vida daqueles que vivem com uma condição extremamente dolorosa.
“Estamos comprometidos freebet jak dziala reduzir as desigualdades de saúde, lançando novos e ⚽️ pioneiros tratamentos no NHS para condições como a talassemia que afeta desproporcionalmente pessoas com algumas origens étnicas minoritária. ”
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Romaine Maharaj, diretora executiva da Sociedade Thalassemia do Reino Unido disse:
“Com a aprovação de Nice ⚽️ da terapia genética para talassemia dependente das transfusões sob o sistema gerenciado do NHS, estamos à beira dum avanço revolucionário.
“Este ⚽️ tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de mudança na vida, permitindo-lhes reparar suas próprias células e abraçar um futuro ⚽️ livre dos desafios dafreebet jak dzialacondição.
"É um farol de esperança que ressalta o poder da inovação na medicina, abrindo caminho ⚽️ para opções curativas capazes realmente melhorar a qualidade do dia-adia freebet jak dziala todos os afetados."